一种用于修复HBB1基因点突变的gRNA、基因编辑系统、表达载体和基因编辑试剂盒
- 专利权人:
- 广东赤萌医疗科技有限公司
- 发明人:
- 祝海宝,黄雨亭,刘洁,梁福才,陶米林
- 申请号：
- CN201811282325.8
- 公开号：
- CN109536494A
- 申请日:
- 2018.30.10
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供了一种用于修复HBB1基因点突变的gRNA、基因编辑系统、表达载体和基因编辑试剂盒。本发明同时针对β17(A→T)以及β41‑42(‑TCTT)定点修复,通过一次基因编辑即可修复HBB基因两个常见的突变位点,拓展了地中海贫血症和镰刀型贫血症的治疗方法;另外,本发明直接在造血干细胞(HSC)中进行编辑,与现有技术中对iPS细胞进行基因编辑相比,避免了细胞致癌和突变的安全风险,临床使用更为安全。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
