激活γ-珠蛋白基因表达的方法和组合物
- 专利权人:
- 广州瑞风生物科技有限公司
- 发明人:
- 梁峻彬,徐辉,古博
- 申请号：
- CN202010616648.7
- 公开号：
- CN111876416B
- 申请日:
- 2020.07.01
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及一种激活γ‑珠蛋白基因转录的新方法。本发明采用含有GATA或其反义互补序列TATC的单链寡核苷酸(ssODN)作为指导信息，在γ‑珠蛋白基因调控区进行基因编辑形成含有GATA的增强子元件，能够促进γ‑珠蛋白基因在成熟红细胞中表达。利用本发明技术进行基因编辑后的造血干细胞具有正常功能，且在分化成红细胞后能显著提高胎儿血红蛋白的表达，因此可用于β‑地中海贫血和镰刀红细胞贫血的临床治疗。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
