用于XLA基因疗法的优化的慢病毒载体
- 专利权人:
- 西雅图儿童医院(DBA西雅图儿童研究所)
- 发明人:
- 戴维德·J·罗林斯,凯伦·索默,斯瓦蒂·辛格
- 申请号：
- CN201880043435.0
- 公开号：
- CN110809627A
- 申请日:
- 2018.19.04
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本文描述了用于治疗、抑制或缓解受试者中的X连锁无丙种球蛋白血症(XLA)的组合物和方法,所述受试者已被鉴别或选择为将从治疗、抑制或缓解XLA的疗法中受益的受试者。示例性的实施方式包括用于对BTK表达进行恢复或增加的基因疗法的构建体和方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
