用于治疗2A型乌谢尔综合征的材料和方法
- 专利权人:
- 克里斯珀医疗股份公司;拜尔健康护理有限责任公司
- 发明人:
- A·肯塔兹瓦,A·诺马,A·斯卡里亚
- 申请号：
- CN201880089894.2
- 公开号：
- CN111836892A
- 申请日:
- 2018.12.21
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本申请提供了用于离体和体内治疗2A型乌谢尔综合征患者的材料和方法；用于编辑人细胞中的USH2A基因的材料和方法；用于编辑含有IVS40突变的USH2A基因的材料和方法；用于治疗具有含有IVS40突变的USH2A基因的患者的材料和方法；以及用于缺失细胞的USH2A基因内包含IVS40突变的序列的方法。本申请还提供了一种或多种gRNA或sgRNA，其用于编辑含有IVS40突变的USH2A基因。本申请提供了用于治疗2A型乌谢尔综合征患者的治疗剂。本申请还提供了用于治疗2A型乌谢尔综合征患者的试剂盒。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
