用于治疗肌萎缩侧索硬化症和/或额颞叶变性的材料和方法
- 专利权人:
- 克里斯珀医疗股份公司
- 发明人:
- C.A.科万,A.M.卡巴迪,A.S.伦德伯格
- 申请号：
- CN201680082299.7
- 公开号：
- CN109312339A
- 申请日:
- 2016.22.12
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本申请提供了用于在体外和在体内对患有肌萎缩侧索硬化症(ALS)和/或额颞叶变性(FTLD)的患者进行治疗的材料和方法。此外,本申请提供了用于通过基因组编辑进行编辑以调节细胞中C9ORF72基因的表达、功能或活性的材料和方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
