一种治疗赫勒氏综合征的方法和药物
- 专利权人:
- 发明人:
- 袁鹏飞,赵艳霞,刘能银,易泽轩,汤刚彬
- 申请号：
- CN202180028449.7
- 公开号：
- CN115697420A
- 申请日:
- 2021.04.15
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2023
- 代理人:
- 摘要：
- 一种基于LEAPER技术的核酸药物，及使用该核酸药物靶向编辑RNA治疗疾病例如赫勒氏综合征(Hurler syndrome)的方法。该方法包括使用所述核酸药物进行RNA上由腺苷到次黄嘌呤碱基的编辑，精准地修复例如赫勒氏综合征(Hurler syndrome)的致病性G>A突变位点，恢复由RNA编码的蛋白例如IDUA在体内的正常表达。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
