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通过CRISPR/CPF1介导的基因编辑来预防肌营养不良
- 专利权人:
- 得克萨斯州大学系统董事会
- 发明人:
- 张宇,龙城祖,罗达·巴塞尔-达比,埃里克·奥尔松
- 申请号：
- CN201780084906.8
- 公开号：
- CN110382695A
- 申请日:
- 2017.28.11
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 迪谢内肌营养不良(DMD)是由编码肌养蛋白(肌纤维完整性所需的蛋白质)的基因中的突变引起的遗传性X连锁疾病。本公开内容报道了CRISPR/Cpf1介导的基因编辑(Myo编辑)有效地校正mdx小鼠(DMD模型)中的肌养蛋白基因突变。此外,本公开内容报道了通过出生后递送腺相关病毒(AAV),通过使突变体外显子的永久跳读工程化和使外显子跳读延长来优化mdx小鼠的种系编辑也校正疾病。AAV介导的Myo编辑可高效地在体内挽救mdx小鼠中肌养蛋白的阅读框。本公开内容报道了Myo编辑介导的外显子跳读的方式已经成功地从小鼠中的体细胞组织进展为人DMD患者来源的iPSC(诱导多能干细胞)。在来自具有不同突变的患者的iPSC上进行了定制Myo编辑,并且成功地恢复了针对IPSC来源的心肌细胞中所有突变的肌养蛋白蛋白质表达。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
