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环状RNA及载体和载体的应用
- 专利权人:
- 昆明理工大学;云南中科灵长类生物医学重点实验室
- 发明人:
- 陈永昌,任帅伟,黄媚,白绕仙
- 申请号：
- CN202211277302.4
- 公开号：
- CN115806984A
- 申请日:
- 2022.10.18
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2023
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明公开了一种环状RNA及载体和载体的应用，环状RNA包括能与靶RNA通过碱基互补配对进行特异性结合的反义序列，以及连接在所述反义序列两侧的5′连接序列和3′连接序列；所述5′连接序列可以与所述3′连接序列互补配对连接形成茎环结构。载体包括环状RNA，连接在3′连接序列上的扭转核酶，连接在5′连接序列上的扭转核酶，启动子和表达载体。本发明通过环状RNA内的反义序列与前体信使mRNA进行特异性结合，阻碍剪接因子的进入来调控RNA剪接过程，可用于在RNA水平进行调控外显子跳跃，从而切除致病的外显子以纠正致病突变，可应用于制备用于调控外显子跳跃的药物以及制备用于治疗基因变异导致的疾病的药物。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
