治疗肌萎缩性侧索硬化(ALS)的组合物和方法
- 专利权人:
- 沃雅戈治疗公司
- 发明人:
- D·W-Y·沙,陈庆敏,侯金兆
- 申请号：
- CN201880045093.6
- 公开号：
- CN110913866A
- 申请日:
- 2018.04.05
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及编码siRNA分子的腺相关病毒(AAV)颗粒和治疗肌萎缩性侧索硬化(ALS)的方法。本发明涉及用于设计、制备、制造、使用和/或配制包含调节性多核苷酸的AAV颗粒的组合物、方法和过程,所述调节性多核苷酸例如编码至少一种靶向超氧化物歧化酶1(SOD1)基因的小干扰RNA(siRNA)分子的多核苷酸。还公开了在患有神经退行性疾病(例如,肌萎缩性侧索硬化(ALS))的受试者中使用AAV颗粒抑制SOD1基因表达的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
