治疗脊髓肌萎缩症的组合物和方法
- 专利权人:
- 应用干细胞有限公司
- 发明人:
- Z·格鲁兹曼·波尔托拉克,R·雁如·蔡,I·阿夫里卡诺娃,孔令洁
- 申请号：
- CN201980040479.2
- 公开号：
- CN112334157A
- 申请日:
- 2019.04.17
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 本公开提供了增强SMN蛋白在细胞中表达的组合物和方法。在一个实施方式中，所述组合物包含靶向人SMN2基因的ISS‑N1区域的位点特异性核酸酶。本公开还提供了用于治疗或缓解脊髓性肌萎缩的组合物和方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
