外显子2靶向U7snRNA多核苷酸构建体的重组腺相关病毒递送
- 专利权人:
- 全国儿童医院研究所
- 发明人:
- K·弗莱尼根,A·乌林-夏弗利豪,N·韦恩
- 申请号：
- CN201811631920.8
- 公开号：
- CN109652385A
- 申请日:
- 2014.18.04
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及用于治疗由DMD外显子2的复制引起的杜氏肌营养不良症的多核苷酸的重组腺相关病毒(rAAV)递送。本发明提供rAAV产品和使用所述rAAV治疗杜氏肌营养不良症的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
