GALGT2基因治疗的方法和材料
- 专利权人:
- 全国儿童医院研究所
- 发明人:
- P·T·马丁
- 申请号:
- CN201680054261.9
- 公开号:
- CN108136049A
- 申请日:
- 2016.09.16
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2018
- 代理人:
- 摘要:
- 本公开涉及GALGT2多核苷酸的重组腺相关病毒(rAAV)递送。本公开提供rAAV和使用rAAV用于神经肌肉疾病的GALGT2基因治疗的方法。示例性的神经肌肉疾病包括但不限于肌营养不良,如杜氏肌营养不良、先天性肌营养不良1A型和肢带型肌营养不良2D型。
- 来源网站:
- 中国工程科技知识中心