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一种CRISPR单碱基修复系统及其应用
- 专利权人:
- 中山大学附属第一医院
- 发明人:
- 胡争,周灿权,樊惟文,麦庆云
- 申请号：
- CN201811284549.2
- 公开号：
- CN109517845A
- 申请日:
- 2018.30.10
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明公开了一种CRISPR单碱基修复系统,包括能表达sgRNA和Cas9的真核表达载体,以及作为供体模板的单链寡核苷酸,其中,所述单链寡核苷酸的碱基序列与以需要修复的单碱基两侧第30~60个碱基之间的碱基序列基本一致,区别在于,在所述供体模板上,与需要修复的单碱基相应的碱基为未突变野生型的碱基,以及需要修复的单碱基的一侧发生了无义突变。本发明还公开了CRISPR单碱基修复系统在制备治疗β珠蛋白基因CD17A→T点突变导致的β地中海贫血病的药物中的应用。本发明中将CRISPR/Cas表达质粒和donor二者共同转染到细胞中,在293TT细胞中特异性的诱导β17地中海贫血中基因突变位点的无痕定向改造,对开展基于单基因点突变疾病的基因编辑精准治疗,具有重要的临床应用价值。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
