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纠正ob/ob小鼠瘦素基因点突变的基因编辑系统及其应用
- 专利权人:
- 华中科技大学同济医学院附属梨园医院
- 发明人:
- 金肆,朱琳
- 申请号：
- CN201910752482.9
- 公开号：
- CN110468156A
- 申请日:
- 2019.15.08
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及一种CRISPR‑Cas9系统,包括sgRNA1表达框、sgRNA2表达框和Cas9表达框,以及用于修复点突变的donor序列,sgRNA1和sgRNA2分别靶向待编辑位点上有和下游DNA序列。本发明包含双sgRNA的CRISPR‑Cas9系统大大提高了切割双链DNA的效率;还提供了该CRISPR‑Cas9系统在基因编辑中的非治疗性应用;还提供了该CRISPR‑Cas9系统在制备用于治疗单基因突变引起的遗传病的药物中的应用。切割效率可高达75%,并且两个sgRNA均未检测到脱靶效应。根据sgRNA位置,donor序列依据密码子简并性进行了密码子优化,避免donor被crispr‑cas9系统被切割。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
