基因组碱基编辑增加人红细胞中胎儿血红蛋白水平的试剂盒及应用
- 专利权人:
- 国家卫生健康委科学技术研究所
- 发明人:
- 马旭,江雯,金孝华,李广磊
- 申请号：
- CN201910338688.7
- 公开号：
- CN110042124A
- 申请日:
- 2019.25.04
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供了一种基因组碱基编辑增加人红细胞中胎儿血红蛋白水平的试剂盒及应用。该试剂盒包括碱基编辑系统以及针对γ‑球蛋白基因启动子位点的sgRNA。本发明利用碱基编辑技术,通过C到T和/或A到G碱基突变,改变γ‑球蛋白基因启动子区域的转录因子结合位点,从而提高γ‑球蛋白的表达水平,为治疗该类血红蛋白病提供了高效安全的方法及试剂盒。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
