一种提高胎儿血红蛋白表达水平的方法

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专利权人:

博雅辑因(北京)生物科技有限公司

发明人:

袁鹏飞,方日国,于玲玲,夏鹏辉,王佳,梁福才

申请号：

CN201880069637.2

公开号：

CN111278977A

申请日:

2018.26.10

申请国别(地区):

CN

年份:

2020

代理人:

摘要：

提供一种基因编辑造血干细胞BCL11A的增强子位点的方法。基因编辑改造后的造血干细胞具有正常细胞功能,能显著提高胎儿血红蛋白的表达,用于β‑地中海贫血和镰刀红细胞贫血的治疗。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/