FIELD: biotechnology.SUBSTANCE: antisense oligomer is described which causes 50th exon skipping in the human dystrophin gene consisting of a nucleotide sequence complementary to any of the nucleotide sequences consisting of the 106 th - 126 th, 107 th - 127 th, 108 th - 127 th, 108 th - 128 th or 109 th - 129 th nucleotides, counting from the 5-terminus of the 50th' exon of human dystrophin gene. A pharmaceutical composition for muscular dystrophy treatment is also described, which comprises an antisense oligomer or a pharmaceutically acceptable salt or hydrate thereof, as an active ingredient.EFFECT: invention expands the range of agents for muscular dystrophy treatment.12 cl, 31 dwg, 15 tbl, 54 exИзобретение относится к биохимии. Описан антисмысловой олигомер, который вызывает пропуск 50-го экзона в гене дистрофина человека, состоящий из нуклеотидной последовательности, комплементарной любой из нуклеотидных последовательностей, состоящих из 106-го - 126-го, 107-го - 127-го, 108-го - 127-го, 108-го - 128-го или 109-го - 129-го нуклеотидов, считая от 5'-конца 50-го экзона гена дистрофина человека. Также описана фармацевтическая композиция для лечения мышечной дистрофии, включающая в качестве действующего ингредиента антисмысловой олигомер или его фармацевтически приемлемую соль или гидрат. Изобретение расширяет арсенал средств для лечения мышечной дистрофии. 2 н. и 10 з.п. ф-лы, 31 ил., 15 табл., 54 пр.
