FIELD: biotechnology.SUBSTANCE: described is a group of inventions comprising an antisense oligomer with a base length of 14–32 to exclude exon 45 in the human dystrophin gene, a pharmaceutical composition for treating muscular dystrophy, method of treating muscular dystrophy by inducing exclusion of exon 45 in the human dystrophin gene, use of said antisense oligomer or its pharmaceutically acceptable salt or for preparing a pharmaceutical composition for treating muscular dystrophy and an antisense oligomer of 14–32 bases in length to exclude exon 45 in the human dystrophin gene for use in treating muscular dystrophy. In one embodiment, the antisense oligomer includes two coupled oligomeric links, where two oligomeric links are not adjacent to each other or do not overlap with each other.EFFECT: invention extends the range of products for eliminating exon 45 in the human dystrophin gene.21 cl, 14 tbl, 9 ex, 25 dwgИзобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая антисмысловой олигомер длиной 14-32 основания для исключения экзона 45 в человеческом гене дистрофина, фармацевтическую композицию для лечения мышечной дистрофии, способ лечения мышечной дистрофии путем индукции исключения экзона 45 в человеческом гене дистрофина, применение вышеуказанного антисмыслового олигомера или его фармацевтически приемлемой соли или для получения фармацевтической композиции для лечения мышечной дистрофии и антисмысловой олигомер длиной 14-32 основания для исключения экзона 45 в человеческом гене дистрофина для применения в лечении мышечной дистрофии. В одном из вариантов реализации антисмысловой олигомер включает в себя два связанных олигомерных звена, где два олигомерных звена не являются смежными по отношению друг к другу или не перекрываются друг с другом. Изобретение расширяет арсенал средств для исключения экзона 45 в человеческом гене дистрофина. 5 н. и 16 з.п. ф-лы, 14 табл., 9 пр., 25 ил.
