FIELD: biochemistry.SUBSTANCE: invention relates to biochemistry. Antisense oligomer is described, which causes missing of 55th exon in the human dystrophin gene, consisting of a nucleotide sequence, complementary to any of the nucleotide sequences consisting of the 14–34th or 15–34th nucleotide, counting from 5'-the end of the 55th exon of the human dystrophin gene. Also disclosed is a pharmaceutical composition for the treatment of muscular dystrophy comprising, as an active ingredient, an antisense oligomer, or a pharmaceutically acceptable salt or hydrate thereof. In addition, there is provided a method of treating muscular dystrophy, comprising administering a therapeutically effective amount of a claimed oligomer.EFFECT: invention expands the range of means for treatment of muscular dystrophy.11 cl, 31 dwg, 15 tbl, 39 exИзобретение относится к биохимии. Описан антисмысловой олигомер, который вызывает пропуск 55-го экзона в гене дистрофина человека, состоящий из нуклеотидной последовательности, комплементарной любой из нуклеотидных последовательностей, состоящих из 14-го – 34-го или 15-го – 34-го нуклеотидов, считая от 5'-конца 55-го экзона гена дистрофина человека. Также описана фармацевтическая композиция для лечения мышечной дистрофии, включающая в качестве действующего ингредиента антисмысловой олигомер, или его фармацевтически приемлемую соль, или гидрат. Кроме того, представлен способ лечения мышечной дистрофии, включающий введение терапевтически эффективного количества заявленного олигомера. Изобретение расширяет арсенал средств для лечения мышечной дистрофии. 3 н. и 8 з.п. ф-лы, 31 ил., 15 табл., 39 пр.
