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ANTISENSE NUCLEIC ACID
专利权人:
日本新薬株式会社;NIPPON SHINYAKU CO LTD;NATIONAL CENTER OF NEUROLOGY & PSYCHIATRY;国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター
发明人:
WATANABE NAOKI,渡辺 直樹,SATO YOHEI,佐藤 洋平,TAKEDA SHINICHI,武田 伸一,NAGATA TETSUYA,永田 哲也
申请号:
JP2020003338
公开号:
JP2020072724A
申请日:
2020.01.14
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
To provide an antisense oligomer that enables skipping of 53-rd exon of a human dystrophin gene, and a pharmaceutical composition for treating muscular dystrophy containing the oligomer.SOLUTION: There are provided an antisense oligomer that consists of a base sequence complementary to any one of a nucleotide sequence constituting 53-rd exon of a human dystrophin gene, in which the antisense oligomer is oligonucleotide, and a sugar part and/or a phosphate binding part of at least one nucleotide constituting the oligomer are modified, and a pharmaceutical composition containing the oligomer.SELECTED DRAWING: None【課題】ヒトジストロフィン遺伝子の第53番目のエクソンのスキッピングを可能にするアンチセンスオリゴマー及び該オリゴマーを含む筋ジストロフィー治療用医薬組成物の提供。【解決手段】ヒトジストロフィン遺伝子の第53番目のエクソンを構成するヌクレオチド配列のいずれか1つに相補的な塩基配列からなるアンチセンスオリゴマーであって、該アンチセンスオリゴマーはオリゴヌクレオチドで、それを構成する少なくとも1つのヌクレオチドの糖部分及び/又はリン酸結合部分が修飾されているアンチセンスオリゴマー及び該オリゴマーを含む医薬組成物。【選択図】なし
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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