MARIA JOANN DENARO,マリア ジョアン ディナーロ,MITCHELL HOWARD FINER,ミッチェル ハワード ファイナー,GABOR VERES,ガボール ベレス
申请号：
JP2015042141
公开号：
JP2015107134A
申请日:
2015.03.04
申请国别(地区):
JP
年份:
2015
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide gene therapy vectors for adrenoleukodystrophy and adrenomyeloneuropathy.SOLUTION: The invention provides compositions comprising retroviral vectors, transduced cells, and methods of using the same for gene therapy. In particular, the invention relates to lentiviral vectors and cells transduced with those vectors to provide a gene therapy to subjects having adrenoleukodystrophy and/or adrenomyeloneuropathy.【課題】副腎脳白質ジストロフィおよび副腎脊髄神経障害のための遺伝子療法ベクターの提供。【解決手段】本発明は、レトロウイルスベクターを含む組成物、形質導入された細胞、およびそれを遺伝子療法のために使用する方法を提供する。具体的には、本発明は、副腎脳白質ジストロフィおよび／または副腎脊髄神経障害を有する被験体に遺伝子療法を提供するためのレンチウイルスベクターおよびそれらのベクターを用いて形質導入された細胞に関する。【選択図】図１
