FALKNER, Falko-Günter,HORLING, Franziska,LENGLER, Johannes,ROTTENSTEINER, Hanspeter,SCHEIFLINGER, Friedrich
申请号：
USUS2016/061688
公开号：
WO2017/083764A1
申请日:
2016.11.11
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要：
The present disclosure provides, among other aspects, codon-altered polynucleotides encoding Factor VIII variants for expression in mammalian cells. In some embodiments, the disclosure also provides mammalian gene therapy vectors and methods for treating hemophilia A.La présente invention concerne, entre autres aspects, des polynucléotides à codons modifiés codant pour des variants du facteur VIII pour l'expression dans des cellules de mammifère. Dans certains modes de réalisation, l'invention concerne également des vecteurs de thérapie génique chez un mammifère et des procédés de traitement de l'hémophilie A.
