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PROMOTER FOR CELL-SPECIFIC GENE EXPRESSION AND USES THEREOF
专利权人:
UNIVERSITA DEL PIEMONTE ORIENTALE
发明人:
FOLLENZI, Antonia,ZANOLINI, Diego,FAMA, Rosella,MERLIN, Simone
申请号:
IBIB2017/053460
公开号:
WO2017/212460A1
申请日:
2017.06.12
申请国别(地区):
WO
年份:
2017
代理人:
摘要:
The present invention refers to nucleotide sequences used for driving the expression of a therapeutic gene, preferably FVIII and/or its variants specifically in endothelial cells and/or hematopoietic, preferably myeloid cells. The sequences are useful for gene and/or cell therapy, preferably for treating hemophilia, more preferably type A hemophilia.La présente invention concerne des séquences nucléotidiques utilisées pour commander lexpression dun gène thérapeutique, de préférence le FVIII et/ou ses variants, spécifiquement dans les cellules endothéliales et/ou hématopoïétiques, de préférence les cellules myéloïdes. Ces séquences sont utiles pour la thérapie génique et/ou cellulaire, de préférence pour traiter lhémophilie, de préférence lhémophilie de type A.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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