用於Ａ型血友病基因治療之編碼表現增加之重組ＦＶＩＩＩ變異體之病毒載體

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专利权人:

发明人:

FALKNER, FALKO-GUNTER,福克诺　法科－甘特,福克諾　法科－甘特,HORLING, FRANZISKA,霍林　法兰西斯卡,霍林　法蘭西斯卡,LENGLER, JOHANNES,蓝格勒　乔安斯,藍格勒　喬安斯,ROTTENSTEINER, HANSPETER,罗腾史戴纳　汉斯彼得,羅騰史戴納　漢斯彼得,SCHEIFLINGER, FRIEDRICH,许夫利格　弗利兹,許夫利格　弗利

申请号：

TW109118505

公开号：

TW202033548A

申请日:

2016.11.11

申请国别(地区):

TW

年份:

2020

代理人:

摘要：

The present disclosure provides, among other aspects, codon-altered polynucleotides encoding Factor VIII variants for expression in mammalian cells. In some embodiments, the disclosure also provides mammalian gene therapy vectors and methods for treating hemophilia A.本發明尤其提供編碼因子VIII變異體之密碼子經改變聚核苷酸以在哺乳動物細胞中表現。在一些實施例中，本發明亦提供用於治療A型血友病之哺乳動物基因治療載體及方法。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/