MEYER, KATHRIN,梅尔 凯瑟琳,梅爾 凱瑟琳,KASPAR, BRIAN K.,卡斯帕 布莱恩 Ｋ,卡斯帕 布萊恩 Ｋ
申请号：
TW109103421
公开号：
TW202033768A
申请日:
2020.02.04
申请国别(地区):
TW
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present disclosure relates to recombinant adeno-associated virus (rAAV) delivery of a neuronal ceroid lipofuscinosis neuronal 6 (CLN6) polynucleotide. The disclosure provides rAAV and methods of using the rAAV for CLN6 gene therapy of the neuronal ceroid lipofuscinosis or CLN6-Batten Disease.本揭示案係關於重組腺相關病毒（rAAV）對蠟樣脂褐質沈積症神經元6（CLN6）聚核苷酸的遞送。本揭示案提供了rAAV及使用所述rAAV對神經元蠟樣脂褐質沈積症或CLN6型巴藤病進行CLN6基因療法的方法。
