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COMPOSÉS ET MÉTHODES PERMETTANT DE RÉDUIRE L'EXPRESSION DE PMP22
专利权人:
INC.;IONIS PHARMACEUTICALS
发明人:
BUI, Huynh-Hoa,FREIER, Susan, M.,ZHAO, Hien, Thuy,SINGH, Priyam
申请号:
USUS2019/068040
公开号:
WO2020/132558A1
申请日:
2019.12.20
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
Provided are compounds, methods, and pharmaceutical compositions for reducing the amount or activity of PMP22 RNA in a cell or animal, and in certain instances reducing the amount of PMP22 protein in a cell or animal. Such compounds, methods, and pharmaceutical compositions are useful to ameliorate at least one symptom or hallmark of a neurodegenerative disease. Such symptoms and hallmarks include demyelination, progressive axonal damage and/or loss, weakness and wasting of foot and lower leg muscles, foot deformities, and weakness and atrophy in the hands. Such neurodegenerative diseases include Charcot-Marie-Tooth disease.L'invention concerne des composés, des méthodes et des compositions pharmaceutiques permettant de réduire la quantité ou l'activité de l'ARN de PMP22 dans une cellule ou chez un animal et, dans certains cas, de réduire la quantité de protéine PMP22 dans une cellule ou chez un animal. De tels composés, méthodes et compositions pharmaceutiques sont utiles pour atténuer au moins un symptôme ou un signe d'une maladie neurodégénérative. De tels symptômes et signes distinctifs comprennent une démyélinisation, un dommage axonal progressif et/ou une perte, une faiblesse et une perte des muscles du pied et de la jambe inférieure, des déformations du pied, et une faiblesse et une atrophie dans les mains. De telles maladies neurodégénératives comprennent la maladie de Charcot- Marie-Tooth.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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