COLE, Tracy, A.,KORDASIEWICZ, Holly,BUI, Huynh-Hoa,FREIER, Susan, M.
申请号：
USUS2019/039558
公开号：
WO2020/006267A1
申请日:
2019.06.27
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
Provided are compounds, methods, and pharmaceutical compositions for reducing the amount or activity of LRRK2 RNA in a cell or animal, and in certain instances reducing the amount of LRRK2 protein in a cell or animal. Such compounds, methods, and pharmaceutical compositions are useful to ameliorate at least 5 one symptom or hallmark of a neurodegenerative disease. Such symptoms and hallmarks include ataxia, neuropathy, and aggregate formation. Such neurodegenerative diseases include Parkinson's disease.L'invention concerne des composés, des procédés et des compositions pharmaceutiques permettant de réduire la quantité ou l'activité de l'ARN LRRK2 dans une cellule ou chez un animal et, dans certains cas, de réduire la quantité de LRRK2 dans une cellule ou chez un animal. Des tels composés, procédés et compositions pharmaceutiques sont utiles pour atténuer au moins un symptôme ou un signe d'une maladie neurodégénérative. Ces symptômes et ces signes comprennent l'ataxie, la neuropathie et la formation d'agrégats. De telles maladies neurodégénératives comprennent la maladie de Parkinson.
