ZHAO, Hien, Thuy,KORDASIEWICZ, Holly,VALAS, Ruben, E.
申请号：
USUS2020/019272
公开号：
WO2020/172559A1
申请日:
2020.02.21
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
Provided are compounds, methods, and pharmaceutical compositions for reducing the amount or activity of ATXN3 RNA in a cell or animal, and in certain embodiments reducing the amount of ATXN3 protein in a cell or animal. Such compounds, methods, and pharmaceutical compositions are useful to ameliorate at least one symptom or hallmark of a neurodegenerative disease. Such symptoms and hallmarks include motor dysfunction, aggregation formation, and neuron death. Such neurodegenerative diseases include spinocerebellar ataxia type 3(SCA3).L'invention concerne des composés, des méthodes et des compositions pharmaceutiques permettant de réduire la quantité ou l'activité de l'ARN d'ATXN3 dans une cellule ou chez un animal et, dans certains modes de réalisation, de réduire la quantité de protéine ATXN3 dans une cellule ou chez un animal. De tels composés, méthodes et compositions pharmaceutiques sont utiles pour atténuer au moins un symptôme ou un signe d'une maladie neurodégénérative. De tels symptômes et signes comprennent un trouble moteur, la formation d'agrégats et la mort de neurones. De telles maladies neurodégénératives comprennent l'ataxie spinocérébelleuse de type 3 (SCA3).
