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COMPOSÉS ET PROCÉDÉS PERMETTANT D'AUGMENTER L'EXPRESSION DE STMN2
专利权人:
IONIS PHARMACEUTICALS; INC.
发明人:
BUI, Huynh-Hoa
申请号:
US2019037215
公开号:
WO2019241648A1
申请日:
2019.06.14
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要:
Provided are compounds, methods, and pharmaceutical compositions for increasing the amount or activity of STMN2 RNA in a cell or animal, and in certain embodiments increasing the amount of STMN2 protein in a cell or animal. Such compounds, methods, and pharmaceutical compositions are useful to ameliorate at least one symptom of a neurodegenerative disease. Such symptoms include ataxia, neuropathy, synaptic dysfunction, deficits in cognition, and decreased longevity. Such neurodegenerative diseases include amyotrophic lateral sclerosis (ALS), frontotemporal dementia (FTD), Alzheimer's disease (AD), and dementia with Lewy bodies (DLB).L'invention concerne des composés, des procédés et des compositions pharmaceutiques permettant d'augmenter la quantité ou l'activité de l'ARN de STMN2 dans une cellule ou chez un animal et, dans certains modes de réalisation, d'augmenter la quantité de protéine STMN2 dans une cellule ou chez un animal. De tels composés, procédés et compositions pharmaceutiques sont utiles pour améliorer au moins un symptôme d'une maladie neurodégénérative. De tels symptômes comprennent l'ataxie, la neuropathie, le dysfonctionnement synaptique, les déficits cognitifs et la longévité réduite. De telles maladies neurodégénératives comprennent la sclérose latérale amyotrophique (SLA), la démence frontotemporale (FTD), la maladie d'Alzheimer (AD) et la démence à corps de Lewy (DLB).
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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