UTILISATION D'OLIGOMÈRES D'ALGINATE POUR LE TRAITEMENT DE FIBROSE KYSTIQUE ET D'AUTRES TROUBLES ASSOCIÉS À UNE DÉFICIENCE DE FONCTION DE CANAL IONIQUE CFTR
HANSSON, Gunnar C.,ERMUND, Anna,MYRSET, Astrid Hilde,DESSEN, Arne,ONSØYEN, Edvar J,RYE, Philip D.
申请号：
EPEP2015/054207
公开号：
WO2015/128495A1
申请日:
2015.02.27
申请国别(地区):
EP
年份:
2015
代理人:
摘要：
The invention provides a method for the treatment of a condition in a human patient arising from or associated with a defective cystic fibrosis transmembrane conductance regulator(CFTR) ion channel and/or abnormal mucus which is attached to underlying epithelium, said method comprising administering an alginate oligomer,wherein at least 30% of the monomer residues of the alginate oligomer are G residues,to the patient in an amount sufficient to achieve a local concentration of the alginate oligomer of 1to 6% w/v at at least part of a mucosal surface with a defective CFTR ion channel and/or said abnormal mucus in the patient, thereby to result in at least partial detachment of mucus from said mucosal surface. In certain embodiments said condition is cystic fibrosis (CF), non- compound CFTR gene mutation heterozygosity, abnormal mucus clearance in the respiratory tract and/or breathing difficulties resulting from chronic particulate inhalation, COPD, chronic bronchitis, emphysema, bronchiectasis, asthma or chronic sinusitis, or a complication thereof.L'invention concerne une méthode permettant le traitement d'un trouble chez un patient humain découlant ou associé à un canal ionique de régulateur de conductance transmembranaire (CFTR) de fibrose kystique défectueux et/ou un mucus anormal qui est fixé à l'épithélium sous-jacent, ladite méthode consistant à administrer un oligomère d'alginate, au moins 30 % des résidus monomères de l'oligomère d'alginate étant des résidus G, au patient dans une quantité suffisante pour obtenir une concentration locale de l'oligomère d'alginate de 1 à 6 % poids/volume au niveau d'au moins une partie d'une surface de muqueuse avec un canal ionique CFTR défectueux et/ou ledit mucus anormal chez le patient, ce qui a pour résultat au moins un détachement partiel de mucus à partir de ladite surface de muqueuse. Dans certains modes de réalisation, ledit trouble est la fibrose kystique (CF), l'hétérozygosité de mutation de gène sans composé CFTR
