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双链寡核苷酸、含双链寡核苷酸的组合物与缀合物及制备方法和用途
- 专利权人:
- 发明人:
- 梁子才,杨志伟,张鸿雁,曹力强,李海涛
- 申请号：
- CN202210758055.3
- 公开号：
- CN115677810A
- 申请日:
- 2022.06.30
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2023
- 代理人:
- 摘要：
- 本公开提供了一种双链寡核苷酸，包含正义链和反义链，所述正义链包含由19个修饰或未修饰的核苷酸组成的核苷酸序列I；所述反义链包含核苷酸序列II，所述核苷酸序列II是核苷酸序列A中按照5’端‑3’端方向第2‑8个核苷酸中的至少一个被式(101)所示的替代基团SN替换而形成的核苷酸序列，所述核苷酸序列A由19个修饰或未修饰的核苷酸组成，且至少部分地与目标基因表达的mRNA中的一段核苷酸序列反向互补；所述核苷酸序列I和所述核苷酸序列II至少部分地反向互补形成双链区。该双链寡核苷酸、包含该双链寡核苷酸的药物组合物和寡核苷酸缀合物可以有效治疗和/或预防与目标基因表达相关的疾病或病症，并具有降低的脱靶效应。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
