核酸、药物组合物与缀合物及制备方法和用途
- 专利权人:
- 苏州瑞博生物技术股份有限公司
- 发明人:
- 高山,康代武,张鸿雁,田宝磊
- 申请号：
- CN202080007281.7
- 公开号：
- CN113286888A
- 申请日:
- 2020.05.21
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 一种抑制前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9型(PCSK9)基因表达的siRNA，含有该siRNA的药物组合物和缀合物。所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，该siRNA含有正义链和反义链，所述正义链含有核苷酸序列I，所述核苷酸序列I与SEQID NO:1所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异，所述反义链含有核苷酸序列II，所述核苷酸序列II与SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异。上述siRNA及其药物组合物和缀合物，可以有效治疗和/或预防高胆固醇血症。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
