一种核酸、含有该核酸的组合物与缀合物及制备方法和用途

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专利权人:

苏州瑞博生物技术股份有限公司

发明人:

高山,康代武,张鸿雁

申请号：

CN202080009787.1

公开号：

CN113330117A

申请日:

2020.01.17

申请国别(地区):

CN

年份:

2021

代理人:

摘要：

本公开提供了一种抑制因子XII(Factor XII，FXII)基因表达的siRNA，含有该siRNA的药物组合物和缀合物。所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，该siRNA含有正义链和反义链，所述正义链含有核苷酸序列I，所述核苷酸序列I与SEQ ID NO:1所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异，所述反义链含有核苷酸序列II，所述核苷酸序列II与SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异。本公开提供的siRNA及其药物组合物和缀合物，可以有效治疗和/或预防遗传性血管性水肿(HAE)和/或血栓形成。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/