核酸、药物组合物与缀合物及制备方法和用途
- 专利权人:
- 苏州瑞博生物技术股份有限公司
- 发明人:
- 高山,康代武,张鸿雁
- 申请号：
- CN202080033909.0
- 公开号：
- CN113795280A
- 申请日:
- 2020.05.21
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 提供了一种抑制补体蛋白5(C5)基因表达的siRNA，以及含有siRNA的药物组合物和缀合物。siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，siRNA含有正义链和反义链，正义链含有核苷酸序列I，核苷酸序列I与SEQ ID NO:1所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异，反义链含有核苷酸序列II，核苷酸序列II与SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异。还提供将siRNA及其药物组合物和缀合物用于治疗和/或预防补体介导的相关疾病，例如重症肌无力症(MG)，的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
