一种核酸、含有该核酸的药物组合物与siRNA缀合物及制备方法和用途

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专利权人:

苏州瑞博生物技术股份有限公司

发明人:

梁子才,张鸿雁,高山,邓静娜

申请号：

CN202111631597.6

公开号：

CN114686482A

申请日:

2021.12.28

申请国别(地区):

CN

年份:

2022

代理人:

摘要：

本公开提供了一种抑制嘌呤核苷磷酸化酶(PNP)基因表达的siRNA，含有该siRNA的药物组合物和siRNA缀合物。所述siRNA中的每个核苷酸各自独立地为修饰或未修饰的核苷酸，该siRNA含有正义链和反义链，所述正义链含有核苷酸序列I，所述核苷酸序列I与SEQ ID NO:1所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异，所述反义链含有核苷酸序列II，所述核苷酸序列II与SEQ ID NO:2所示的核苷酸序列长度相等，且不多于3个核苷酸差异。本公开提供的siRNA、药物组合物和siRNA缀合物，可以有效治疗和/或预防尿酸代谢异常或者尿酸代谢异常引发的疾病或生理状况。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/