RICHARD K BESTWICK,リチャード ケー． ベストウィック,DIANE ELIZABETH FRANK,ダイアン エリザベス フランク,FRED JOSEPH SCHNELL,フレッド ジョセフ シュネル
申请号：
JP2019094121
公开号：
JP2019150053A
申请日:
2019.05.17
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide exon skipping compositions for treating muscular dystrophy.SOLUTION: Antisense molecules capable of binding to a selected target site in the human dystrophin gene to induce exon 44 skipping are described. An antisense oligomer of 20 to 50 nucleotides in length binding to a selected target in the human dystrophin gene to induce exon skipping includes a sequence of bases specifically hybridizing to an exon 44 target region selected from the group consisting of H44A(-07+15), H44A(-08+15), H44A(-06+15), H44A(-08+17), H44A(-07+17), and H44A(-06+17).SELECTED DRAWING: NoneCOPYRIGHT: (C)2019,JPO&INPIT【課題】筋ジストロフィを処置するためのエキソンスキッピング組成物を提供する。【解決手段】ヒトジストロフィン遺伝子における選択された標的部位に結合して、エキソン４４スキッピングを誘発することができるアンチセンス分子において、ヒトジストロフィン遺伝子において選択された標的に結合してエキソンスキッピングを誘発する、長さが２０～５０のヌクレオチドのアンチセンスオリゴマーであって、アンチセンスオリゴマーは、Ｈ４４Ａ（－０７＋１５）、Ｈ４４Ａ（－０８＋１５）、Ｈ４４Ａ（－０６＋１５）、Ｈ４４Ａ（－０８＋１７）、Ｈ４４Ａ（－０７＋１７）、およびＨ４４Ａ（－０６＋１７）からなる群より選択されるエキソン４４標的領域に特異的にハイブリダイズする塩基の配列を含む。【選択図】なし
