RICHARD K BESTWICK,リチャード ケー. ベストウィック,DIANE ELIZABETH FRANK,ダイアン エリザベス フランク
申请号：
JP2018081272
公开号：
JP2018110601A
申请日:
2018.04.20
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide improved exon skipping compositions for treating muscular dystrophy.SOLUTION: Antisense molecules capable of binding to a selected target site in the human dystrophin gene to induce exon 53 skipping are described. According to one aspect, the invention provides antisense molecules capable of binding to a selected target in human dystrophin pre-mRNA to induce exon skipping.SELECTED DRAWING: None【課題】筋ジストロフィを処置するための改善されたエキソンスキッピング組成物を提供すること。【解決手段】ヒトジストロフィン遺伝子における選択された標的部位に結合して、エキソン53スキッピングを誘発することができるアンチセンス分子が記載されている。一態様によれば、本発明は、ヒトジストロフィンプレmRNAにおける選択された標的に結合し、エキソンスキッピングを誘発することができるアンチセンス分子を提供する。【選択図】なし
