THE UNIVERSITY OF WESTERN AUSTRALIA WILTON;ジ ユニバーシティ オブ ウェスタン オーストラリア
发明人:
STEPHEN WILTON,スティーブン・ウィルトン,SUE FLETCHER,スー・フレッチャー,ABBIE ADAMS,アビー・アダムス,PENNY MELONI,ペニー・メロニ
申请号：
JP2019077083
公开号：
JP2019141073A
申请日:
2019.04.15
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要：
To provide antisense oligonucleotides capable of binding to a target oligonucleotide sequence and modulating its splicing.SOLUTION: The invention provides antisense molecule compounds and compositions suitable for binding to RNA motifs involved in pre-mRNA splicing, which are capable of specific and efficient induction of exon skipping. The use methods thereof are also provided. According to a first aspect, the invention provides an antisense molecule capable of binding to a selected target to induce exon skipping. According to a second aspect, the invention provides an antisense molecule selected or adapted to aid in the prophylactic or therapeutic treatment of a genetic disorder comprising at least an antisense molecule in a form suitable for delivery to a patient.SELECTED DRAWING: None【課題】標的ヌクレオチド配列に結合し、スプライシングを調節することができるアンチセンスオリゴヌクレオチドを提供する。【解決手段】本発明は、プレｍＲＮＡのスプライシングに関与するＲＮＡモチーフに結合するのに好適なアンチセンス分子化合物及び組成物であって、特異的且つ効率的にエキソンスキッピングを誘導可能であるアンチセンス分子化合物及び組成物、並びにその使用方法を提供する。第１の態様によれば、本発明は、選択された標的に結合してエキソンスキッピングを誘導可能であるアンチセンス分子を提供する。第２の態様によれば、本発明は、遺伝子障害の予防的処置又は治療的処置に役立つように選択されるか又は前記処置に適するアンチセンス分子であって、患者に送達するのに好適な形態の少なくとも１つのアンチセンス分子を含むアンチセンス分子を提供する。【選択図】なし
