METHODS FOR PERFORMING ANTISENSE OLIGONUCLEOTIDE-MEDIATED EXON SKIPPING IN THE RETINA OF SUBJECT IN NEED THEREOF农业专利-农业学术服务平台

专利权人:: アンスティチュナショナルドゥラサンテエドゥラルシェルシュメディカル;ユニベルシテ・パリ・デカルト;フォンダシオン・イマジネ;UNIV PARIS DESCARTES;FONDATION IMAGINE;INST NATL DE LA SANTE & DE LA RECHERCHE MEDICAL;ASSISTANCE PUBLIQUE-HOPITAUX DE P

发明人:: JEAN-MICHEL ROZET,ロゼ，ジャン－ミシェル,ISABELLE PERRAULT,ペロー，イザベル,XAVIER GERARD,ジェラール，グザヴィエ,JOSSELINE KAPLAN,カプラン，ジョスリーヌ,ARNOLD MUNNICH,ミュニ，アーノルド

摘要：: To provide methods for performing antisense oligonucleotide-mediated exon skipping in the retina of a subject in need thereof.SOLUTION: The present invention relates to methods for performing antisense oligonucleotide-mediated exon skipping in the retina cells of a subject in need thereof, comprising the step of injecting into the vitreous of the subject an amount of the antisense oligonucleotide.SELECTED DRAWING: None【課題】アンチセンスオリゴヌクレオチド介在性エクソンスキッピングを、それを必要とする対象の網膜において行うための方法の提供。【解決手段】アンチセンスオリゴヌクレオチド介在性エクソンスキッピングを、それを必要とする対象の網膜細胞において行うための方法であって、対象の硝子体内に、ある量のアンチセンスオリゴヌクレオチドを注射する段階を含む方法。【選択図】なし