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ANTISENSE NUCLEIC ACIDS
专利权人:
日本新薬株式会社;NIPPON SHINYAKU CO LTD;NATIONAL CENTER OF NEUROLOGY & PSYCHIATRY;国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター
发明人:
WATANABE NAOKI,渡辺 直樹,SEO HARUNA,瀬尾 春奈,TAKEDA SHINICHI,武田 伸一,NAGATA TETSUYA,永田 哲也
申请号:
JP2017092674
公开号:
JP2017163994A
申请日:
2017.05.08
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要:
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide agents that enables highly efficient skipping of the 55th, 45th, 50th and 44th exons of the human dystrophin gene.SOLUTION: The invention provides an antisense oligomer comprising a specific sequence that enables skipping of one of the 55th, 45th, 50th and 44th exons of the human dystrophin gene. In some embodiments, the sugar moiety and/or phosphate bond moiety of at least one of the nucleotides constituting the oligonucleotide may be modified. In some embodiments, the 5' end of the antisense oligomer is any group of Formulas (1)-(3).SELECTED DRAWING: None【課題】ヒトジストロフィン遺伝子の第55、45、50及び44番目のエクソンを、高効率にスキッピングさせる薬剤の提供。【解決手段】ヒトジストロフィン遺伝子の第55、45、50及び44番目のエクソンのスキッピングを可能にする特定の配列を持つアンチセンスオリゴマー。前記オリゴヌクレオチドを構成する少なくとも1つのヌクレオチドの糖部分及び/又はリン酸結合部分が修飾されていてもよいアンチセンオリゴマー。5’末端が式(1)~(3)のいずれかの基である、アンチオリゴマー。【選択図】なし
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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