ANTISENSE NUCLEIC ACID

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专利权人:

日本新薬株式会社;NIPPON SHINYAKU CO LTD;NATIONAL CENTER OF NEUROLOGY & PSYCHIATRY;国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター

发明人:

WATANABE NAOKI,渡辺 直樹,SEO HARUNA,瀬尾 春奈,TAKEDA SHINICHI,武田 伸一,NAGATA TETSUYA,永田 哲也

申请号：

JP2020039457

公开号：

JP2020114215A

申请日:

2020.03.09

申请国别(地区):

JP

年份:

2020

代理人:

摘要：

PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a medicine that skips 55-th, 45-th, 50-th and 44-th exons of a human dystrophin gene highly efficiently because approximately 20% of all Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients are considered to be able to treat by skipping these exons.SOLUTION: An antisense oligomer that skips 55-th, 45-th, 50-th and 44-th exons of a human dystrophin gene highly efficiently, and a muscular dystrophy therapeutic agent containing the oligomer.SELECTED DRAWING: NoneCOPYRIGHT: (C)2020,JPO&INPIT【課題】全デュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）患者の２０％程度はヒトジストロフィン遺伝子の第５５、４５、５０及び４４番目のエクソンをスキッピングをさせることで治療可能と考えられているため、該エクソンを高効率にスキッピングさせる薬剤を提供する。【解決手段】ヒトジストロフィン遺伝子の第５５、４５、５０及び４４番目のエクソンを高効率にスキッピングさせるアンチセンスオリゴマー及びそのオリゴマーを含む筋ジストロフィー治療薬。【選択図】なし

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/