ANTISENSE NUCLEIC ACID农业专利-农业专业知识服务系统

专利权人:: 日本新薬株式会社;NIPPON SHINYAKU CO LTD;NATIONAL CENTER OF NEUROLOGY & PSYCHIATRY;国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター

发明人:: WATANABE NAOKI,渡辺直樹,SEO HARUNA,瀬尾春奈,TAKEDA SHINICHI,武田伸一,NAGATA TETSUYA,永田哲也

摘要：: PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a medicine that skips 55-th, 45-th, 50-th and 44-th exons of a human dystrophin gene highly efficiently because approximately 20% of all Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients are considered to be able to treat by skipping these exons.SOLUTION: An antisense oligomer that skips 55-th, 45-th, 50-th and 44-th exons of a human dystrophin gene highly efficiently, and a muscular dystrophy therapeutic agent containing the oligomer.SELECTED DRAWING: NoneCOPYRIGHT: (C)2020,JPO&INPIT【課題】全デュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）患者の２０％程度はヒトジストロフィン遺伝子の第５５、４５、５０及び４４番目のエクソンをスキッピングをさせることで治療可能と考えられているため、該エクソンを高効率にスキッピングさせる薬剤を提供する。【解決手段】ヒトジストロフィン遺伝子の第５５、４５、５０及び４４番目のエクソンを高効率にスキッピングさせるアンチセンスオリゴマー及びそのオリゴマーを含む筋ジストロフィー治療薬。【選択図】なし