COMPOSITIONS DE VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉS POUR RESTAURER LA FONCTION DU GÈNE HBB ET LEURS PROCÉDÉS D'UTILISATION

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专利权人:

City of Hope;Homology Medicines, Inc.

发明人:

申请号：

EP18804159.4

公开号：

EP3697450A1

申请日:

2018.10.17

申请国别(地区):

EP

年份:

2020

代理人:

摘要：

Provided herein are adeno-associated virus (AAV) compositions for correcting a mutation in a beta globin gene (HBB) gene and methods of using the same to correct an HBB gene mutation in a cell. Also provided are packaging systems for making the adeno-associated virus compositions.L'invention concerne des compositions de virus adéno-associés (AAV) pour la correction d'une mutation dans un gène de la bêta globine (HBB) et des procédés d'utilisation de celles-ci pour corriger une mutation de gène HBB dans une cellule. L'invention concerne également des systèmes de conditionnement pour fabriquer les compositions de virus adéno-associés.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/