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COMPOSITIONS DE VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉS PERMETTANT DE RESTAURER LA FONCTION DU GÈNE DE PAH ET PROCÉDÉS D'UTILISATION ASSOCIÉS
专利权人:
HOMOLOGY MEDICINES; INC.
发明人:
SEYMOUR, Albert, Barnes,AHMED, Seemin, Seher,WRIGHT, Jason, Boke,DOLLIVE, Serena, Nicole,MCSWIGGEN, James, Anthony,PROUT, Jaime, Michelle,SOOKIASIAN, Danielle, Lauren
申请号:
USUS2019/016354
公开号:
WO2019/152843A1
申请日:
2019.02.01
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要:
Provided herein are adeno-associated virus (AAV) compositions that can restore phenylalanine hydroxylase (PAH) gene function in cell. Also provided are methods of use of the AAV compositions, and packaging systems for making the AAV compositions.L'invention concerne des compositions de virus adéno-associés (AAV) susceptibles de restaurer la fonction du gène de la phénylalanine hydroxylase (PAH) dans une cellule. L'invention concerne également des procédés d'utilisation des compositions d'AAV et des systèmes de conditionnement permettant de produire les compositions d'AAV.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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