SEYMOUR, Albert Barnes,AHMED, Seemin Seher,WRIGHT, Jason Boke,DOLLIVE, Serena Nicole,RUBIN, Hillard
申请号：
USUS2019/016351
公开号：
WO2019/152841A1
申请日:
2019.02.01
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
Provided herein are adeno-associated virus (AAV) compositions that can express a phenylalanine hydroxylase (PAH) polypeptide in a cell, thereby restoring the PAH gene function. Also provided are methods of use of the AAV compositions, and packaging systems for making the AAV compositions.L'invention concerne des compositions de virus adéno-associés (AAV) susceptibles d'exprimer un polypeptide de phénylalanine hydroxylase (HTAP) dans une cellule, ce qui permet de restaurer la fonction du gène de PAH. L'invention concerne également des procédés d'utilisation des compositions d'AAV et des systèmes de conditionnement permettant de produire les compositions d'AAV.
