CHATTERJEE, Saswati,SMITH, Laura Jane,ELLSWORTH, Jeff Lynn,RUBIN, Hillard,WRIGHT, Jason Boke,MCSWIGGEN, James Anthony
申请号：
USUS2019/018502
公开号：
WO2019/161365A1
申请日:
2019.02.19
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
Provided herein are adeno-associated virus (AAV) compositions that can restore F8 gene function in cell. Also provide are packaging systems for making the adeno-associated virus compositions.L'invention concerne des compositions de virus adéno-associé (AAV) qui peuvent restaurer la fonction du gène F8 dans une cellule. L'invention concerne également des systèmes d'encapsidation destinés à la fabrication de ces compositions de virus adéno-associé.
