Haplomics, Inc.;The Regents of the University of California;The Government of the United States of America, as represented by The Department of Veterans Affairs
发明人:
申请号：
EP13860153.9
公开号：
EP2928303A2
申请日:
2013.12.06
申请国别(地区):
EP
年份:
2015
代理人:
摘要：
Methods of treating hemophilia A in a subject with an F8 gene mutation, wherein the F8 gene is repaired and the resultant repaired gene, upon expression, confers improved coagulation functionality to the encoded FVIII protein of the subject compared to the non-repaired F8 gene. The invention also includes methods of inducing immune tolerance to a FVIII replacement product ((r)FVIII) in a subject having a FVIII deficiency, wherein the F8 gene mutation is repaired and the repaired gene, upon expression, provides for the induction of immune tolerance to an administered replacement FVIII protein product. The invention also includes isolated nucleic acids, vectors, recombinant viruses, cells, and pharmaceutical compositions to repair the F8 gene.L'invention concerne des méthodes de traitement de l'hémophilie A chez un sujet atteint d'une mutation du gène F8, le gène F8 étant réparé et le gène réparé résultant, lors de son expression, confère une fonctionnalité de coagulation améliorée à la protéine FVIII codée du sujet en comparaison au gène F8 non réparé. L'invention concerne également des procédés d'induction d'une immunotolérance vis-à-vis d'un produit de remplacement de FVIII ((r)FVIII) chez un sujet ayant un déficit en FVIII, la mutation du gène F8 étant réparée et le gène réparé, lors de son expression, permet l'induction de l'immunotolérance vis-à-vis d'une produit de protéine FVIII de remplacement administré. L'invention concerne également des acides nucléiques isolés, des vecteurs isolés, des virus recombinants isolés, des cellules isolées et des compositions pharmaceutiques isolées pour la réparation du gène F8.
