ロース，ジェレミア エフ．,リード，チャールス シー．,カットバートソン，ブランドン,チャダ，サニル,フォグラー，ウィリアム イー．,JEREMIAH F ROETH,CHARLES C REED,BRANDON CUTBERTSON,SUNIL CHADA,WILLIAM E FOGLER
申请号：
JP2020036359
公开号：
JP2020110156A
申请日:
2020.03.04
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a vector expressing a therapeutic protein for the treatment of cancer, lysosomal storage disease, eye disease, liver disease or infectious disease. A vector for conditional expression of a therapeutic protein comprising: (1) at least one transcription factor sequence encoding a ligand-dependent transcription factor operably linked to a promoter； Operatively linked to a promoter activated by a ligand-dependent transcription factor complex comprising a VP16 transcriptional activation domain polypeptide and an ecdysone receptor domain polypeptide, a) to d): a) 5'non A polyadenylation selected from the translation region (UTR), b) signal peptide, c) IL-12p40 polypeptide, d) IL-12p35 polypeptide, and e) SV40e polyadenylation signal or human growth hormone (hGH) polyadenylation signal. A polynucleotide comprising a nucleic acid sequence encoding a signal. [Selection diagram] None【課題】癌、リソソーム蓄積病、眼疾患、肝疾患または感染症の治療のための、治療タンパク質を発現するベクターの提供。【解決手段】治療タンパク質を条件的に発現するためのベクターであって、（１）プロモーターに機能的に連結された、リガンド依存性転写因子をコードする少なくとも１つの転写因子配列と、（２）ＶＰ１６転写活性化ドメインポリペプチドとエクジソン受容体ドメインポリペプチドを含むリガンド依存性転写因子複合体によって活性化されるプロモーターに機能的に連結された、以下のａ）～ｄ）：ａ）５’非翻訳領域（ＵＴＲ）、ｂ）シグナルペプチド、ｃ）ＩＬ－１２ｐ４０ポリペプチド、ｄ）ＩＬ－１２ｐ３５ポリペプチド、及びｅ）ＳＶ４０ｅポリアデニル化シグナル又はヒト成長ホルモン（ｈＧＨ）ポリアデニル化シグナルから選択されるポリアデニル化シグナル、をコードする核酸配列を含むポリヌクレオチドとを含む、ベクター。【選択図】なし
