JEREMIAH F ROETH,ロス，エレミア エフ．,CHARLES C REED,リード，チャールズ シー．,BRANDON CUTHBERTSON,カスバートソン，ブランドン,SUNIL CHADA,チャダ，サニル,WILLIAM E FOGLER,フォグラー，ウィリアム イー．,FAYAZ KHAZI,カズィ，ファヤツ,ロス,エレミア エフ.,リード,チャールズ シー.,カスバートソン,ブランドン,チャダ,サニル,フォグラー,ウィリアム イー.,カズィ,ファヤツ
申请号：
JP2017125428
公开号：
JP2017212995A
申请日:
2017.06.27
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide methods for inducing, regulating or enhancing erythropoietin expression in mammals.SOLUTION: Disclosed herein is a method comprising the steps of: (a) administering to a mammal an adeno-associated virus comprising a polynucleotide encoding EPO； (b) administering an activator ligand that induces EPO expression from the viral polynucleotide encoding EPO, where the adeno-associated virus is administered intramuscularly, the adeno-associated virus further comprises a gene switch where the gene switch comprises at least one transcription factor sequence operably linked to a promoter, at least one of the transcription factor is a ligand-dependent transcription factor, the adeno-associated virus further comprises a second promoter operably linked to the polynucleotide encoding EPO, and the second promoter is activated by the at least one ligand-dependent transcription factor following the administration of the activator ligand.SELECTED DRAWING: None【課題】哺乳動物におけるエリスロポエチン（ＥＰＯ）発現を誘導、調節又は増強する方法の提供。【解決手段】（ａ）ＥＰＯをコードするポリヌクレオチドを含むアデノ随伴ウイルスを哺乳動物に投与する段階と、（ｂ）ＥＰＯをコードするウイルスポリヌクレオチドからのＥＰＯ発現を誘導するアクチベーターリガンドを投与する段階とを含み、アデノ随伴ウイルスが、筋肉内投与され、アデノ随伴ウイルスが、遺伝子スイッチをさらに含み、遺伝子スイッチが、プロモーターに機能的に連結された少なくとも１つの転写因子配列を含み、少なくとも１つの転写因子がリガンド依存性転写因子であり、アデノ随伴ウイルスが、ＥＰＯをコードするポリヌクレオチドに機能的に連結された第二のプロモーターをさらに含み、第二のプロモーターが、アクチベーターリガンドの投与後に、少なくとも１つのリガンド依存性転写因子により活性化される、方法。【選択図】なし
