JEREMIAH F ROETH,ロース，ジェレミア エフ．,CHARLES C REED,リード，チャールス シー．,BRANDON CUTBERTSON,カットバートソン，ブランドン,SUNIL CHADA,チャダ，サニル,WILLIAM E FOGLER,フォグラー，ウィリアム イー．,ロース,ジェレミア エフ.,リード,チャールス シー.,カットバートソン,ブランドン,チャダ,サニル,フォグラー,ウィリアム イー.
申请号：
JP2017143711
公开号：
JP2018011597A
申请日:
2017.07.25
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a polynucleotide for gene therapy of cancers, lysosomal storage disorders, ocular diseases, liver diseases, or infectious diseases.SOLUTION: According to the present invention, there is provided a vector for conditionally expressing protein(s) having the function(s) of one or more therapeutic protein comprising a polynucleotide encoding a gene switch. Here, the polynucleotide comprises (1) at least one transcription factor sequence operably linked to a promoter, the at least one transcription factor sequence encoding a ligand-dependent transcription factor, and (2) a polynucleotide encoding one or more proteins having the function of a therapeutic protein operably linked to a promoter activated by the ligand-dependent transcription factor.SELECTED DRAWING: None【課題】癌、リソソーム蓄積病、眼疾患、肝疾患または感染症の遺伝子治療のためのポリヌクレオチドの提供。【解決手段】遺伝子スイッチをコードするポリヌクレオチドを含む、１つまたは複数の治療タンパク質の機能（複数可）を有するタンパク質（複数可）を条件的に発現するためのベクターであって、前記ポリヌクレオチドが、（１）プロモーターに機能的に連結された、リガンド依存性転写因子をコードする少なくとも１つの転写因子配列と、（２）前記リガンド依存性転写因子によって活性化されるプロモーターに機能的に連結された、治療タンパク質の機能を有する１つまたは複数のタンパク質をコードするポリヌクレオチドとを含む、ベクター。【選択図】なし
