QUERBES, William,FITZGERALD, Kevin,BETTENCOURT, Brian,LIEBOW, Abigail,ERBE, David V.
申请号：
PE0008702017
公开号：
PE17632017A1
申请日:
2015.10.09
申请国别(地区):
PE
年份:
2017
代理人:
摘要：
The Invention relates to a double stranded RNA interference Agent capable of inhibiting the expression of hao1 comprising a sense Strand and an antisense Strand,Where substantially all of the nucleotides of these Strands are modified nucleotides, and where the sense Strand is conjugated to a ligand bound to the 3 End.It also relates to methods of using such Agent of RNAi to inhibit the expression of hao1 and to methods for treating a subject suffering from a disorder associated with hao1,As the Primary hyperoxaluria Type 1 (Ph1)La invencion se refiere a un agente iARN bicatenario capaz de inhibir la expresion de HAO1 que comprende una hebra sentido y una hebra antisentido, donde sustancialmente todos los nucleotidos de dichas hebras son nucleotidos modificados, y en donde dicha hebra sentido esta conjugada con un ligando unido al extremo 3. Tambien se refiere a metodos de uso de tal agente de iARN para inhibir la expresion de HAO1 y a metodos para tratar sujetos que padecen un trastorno asociado a HAO1, tal como la hiperoxaluria primaria de tipo 1 (PH1)
